绿谷“九期一”国际三期临床停止?孤儿药或可享7年市场独占期

研发

绿谷“九期一”停止国际III期临床试验?

治疗阿尔茨海默病的“九期一”,停止了国际III期临床试验消息从国外传出,《财经 大健康》向该药生产商绿谷制药求证,该公司表示,最快5月13日发布公告对外澄清。截至发稿,公告尚未发布。

“九期一”于2019年在中国获批上市之后,启动了一项名为“Green Memory”的国际多中心III期临床试验。绿谷制药官网显示,“九期一”国际多中心III期临床试验(IND)申请于2020年4月3日获得美国食品和药品监督管理局(FDA)批准。

按绿谷制药的计划,该试验将在北美、欧洲和中国等14个国家和地区分别设立约200家临床中心。今年1月,该公司表示,该试验现在计划在2025年全部完成,全球启动了154家临床中心,已完成949例患者筛选,随机入组292例受试者。

不过,近期外媒报道称,有5家临床试验中心证实已经停止实验,其中有4家临床试验中心表示,由于供应链问题,试验已停止;另一家临床试验中心表示与供应链无关。

受新冠肺炎疫情影响,“九期一”的国际多中心Ⅲ期临床试验的比原计划晚。彼时,绿谷制药首席执行官任政杰表示,“新冠肺炎疫情短期内对临床试验肯定有影响。但长期来看,不会有太大影响。”

阿尔茨海默病是中枢神经系统退行性疾病,全球有超过5000万患者,中国患者占比超过1000万。即便是对病情有改善的药物也寥寥无几,在“九期一”获批上市之前,已经有17年没有治疗阿尔茨海默病的新药上市。

然而,这款以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物——从获批上市那一天起,就充满争议。

“九期一”受到的最强烈质疑是:该药研究方法能否证实药物的疗效。其他质疑还包括该药的Ⅲ期临床试验数据“显得”略为不合常理,采用的ADAS-cog量表疗效判定方法恐受主观干预,生物标志物不明确等。

“九期一”国内Ⅲ期临床主要牵头研究者肖世富曾对《财经 大健康》解释,这个药物目前是有条件获批,还需要进行上市后的临床疗效和安全性观察。根据“九期一”目前的研究结果来看,临床治疗效果是肯定的,但也“不能夸大其疗效,还不能说是神药”。

“九期一”在中国获批上市,走的是优先审评审批程序,国家药监局给予其“有条件批准上市”,这也引来质疑者。

国家药监局发布的消息表示:“九期一”是中国自主研发并拥有自主知识产权的创新药,获得国家重大新药创制科技重大专项支持。阿尔茨海默病发病机制十分复杂,病程时间长,治愈难度大,该药的上市将为患者提供新的用药选择,国家药监局同意其“有条件批准上市”。

《自然》:多国出现奥密克戎儿童感染潮

5月5日,著名科学期刊《自然》援引美国疾病控制和预防中心的一项预印版研究称,新冠病毒奥密克戎谱系变异株在美国加速传播期间,该国感染率增幅最大的人群是儿童和青少年。

在该国抽样调查的人群中,17岁以下者感染后抗体检出率从2021年12月的45%,升至2022年2月的75%。其中,5岁-11岁者抗体检出率在各年龄段人群中居首位,达77%;排名第二的是12岁-17岁者,达74%;1岁-4岁儿童的抗体检出率也升至68%。

美国儿科学会和儿童医院协会5月的一份报告显示,该国儿童和青少年感染数约为1300万例,其中超500万例发生在奥密克戎浪潮中。

同样的儿童感染潮在多国出现。韩国疾控部门数据显示,截至4月9日,该国9岁及以下儿童中,累计感染1887337人,感染比例居各年龄段人群之首,平均每10万人中有超5万人感染。

英国2022年2月份的报告显示,在奥密克戎暴发期间,因新冠住院的儿童比例有所增加,尤其是1岁以下儿童。

4月27日,北京市疾控中心副主任庞星火在新闻发布会上介绍,截至4月27日15时,累计报告的感染者中,在校学生及托幼儿童占31%。

4月28日,上海市卫生健康委副主任赵丹丹在新闻发布会上介绍,截至当日上海累计报告6岁以下儿童阳性感染者12707例,约占感染者总数的2.4%。

3月,中国学者发表在《中国当代儿科杂志》上一篇研究认为:“儿童作为特殊群体,其细胞免疫、体液免疫功能尚未发育成熟,易受病毒感染。”

5月6日,《自然》援引阿根廷、智利和巴西的三项预印版研究称,在5岁-11岁儿童中,新冠灭活疫苗预防感染的效力较低;智利(3岁-5岁人群)和巴西(6岁-11岁人群)的真实世界数据显示,灭活疫苗对奥密克戎有症状感染的保护效果分别为38%和41.5%,保护力低于新冠病毒变异株德尔塔的感染。

法规

中国即将出台新政,孤儿药或可享7年市场独占期

5月9日,国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》,其中列入了罕见病的相关条例,“鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发,对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批”,“对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的,终止市场独占期”。

罕见病发病率低,罕见病药品具有需求量小、费用高、替代品少等特点,也常被称为“孤儿药”。国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、山东大学公共卫生学院教授李顺平此前表示,“罕见病药品市场相对较小,有些罕见病患者只有几百、几千例,在缺乏激励政策的情况下,很多企业不愿意参与研发。7000余种罕见病中95%仍缺乏有效的干预措施,鼓励研发上市,是罕见病治疗领域的一个重要需求。”

1983年美国《孤儿药法》(Orphan Drug Act)发布以来,日本、欧盟等也相继出台了和罕见病用药相关的法律法规。美国在《孤儿药法》中规定,一般情况下,罕见病新药可以享有最长7年的市场独占期,日本、欧盟的法条中罕见病医药产品上市后可以获得最长达10年的市场独占期。

此次国家药监局发布的征求意见稿中“最长不超过7年的市场独占期”与发达国家基本持平。

据弗若斯特沙利文报告预计,中国罕见病药物市场将由2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元,年均复合增长率为34.5%。

2021年12月召开的罕见病大会发布数据显示,中国已有60多种罕见病药物获批上市,40多种被纳入国家医保目录,涉及25种疾病,其中2021年就有7个罕见病药品通过谈判进入国家医保目录。

市场

与真实生物达成战略合作,新华制药股价连续11个涨停

5月13日,新华制药股价再次涨停,创历史高价26.76元/股,市值达到179.1亿元。这是该公司在这一轮连续的第11个涨停。

新华制药股价站上“山顶”,源自一份公告。4月26日晚间,新华制药发布一则公告称,新华制药与真实生物达成战略合作,真实生物同意新华制药为其拥有的阿兹夫定等产品在中国及经双方同意的其他国家的产品生产商和经销商。

自此,从4月26日到5月13日,顺利搭上“新冠治疗”概念的新华制药股价开启了连续11个涨停。

5月11日晚间,新华制药发布提示风险公告表示,战略合作的真实生物所持有的阿兹夫定是抗艾滋病药物,于2021年获得国家药监局批准,目前新增临床试验为抗新型冠状病毒适应症。真实生物治疗此适应症的临床试验结果尚未公开发布,此适应症尚未获得国家药监局批准。

当晚,有投资者担心风险提示会引发新华制药股价下跌,出乎意料的是,其涨停之势在接下来的两天未受影响。收获11个涨停后,新华制药的总市值增长了1.85倍。

新华制药主要从事开发、制造及销售化学原料药、制剂以及化工产品;公司的主要产品有解热镇痛类原料药、片剂、针剂、胶囊剂、医药中间体。

真实生物成立于2012年,是一家集自主研发、生产和销售为一体的创新药研发企业。致力于抗病毒、抗肿瘤、心脑血管以及肝脏疾病等创新药物的研发。该公司自主研发的抗艾滋病1类新药阿兹夫定于2021年7月获附条件批准上市。阿兹夫定是新型核苷类逆转录酶和辅助蛋白Vif抑制剂,也是全球首个双靶点抗艾滋病创新药,曾获国家“重大新药创制”科技重大专项立项支持。

目前,阿兹夫定新增抗新型冠状病毒适应症已进入III期临床试验阶段,尚未公布结果。

一场大交易,辉瑞116亿美元为收购偏头痛药

5月10日,辉瑞宣布以116亿美元现金(溢价33%)收购制药公司Biohaven,以获得其重磅偏头痛(CGRP)上市药物及在研管线。辉瑞将获得Biohaven公司已获批药物Rimegepant的使用权。

Rimegepant属于一种被称为降钙素基因相关肽(CGRP)抑制剂的偏头痛药物,这一疗法在2021年带来了4.625亿美元的销售额。

辉瑞表示,将以每股148.50美元的现金价格收购Biohaven所有未发行的股票,这一价格比Biohaven最近的收盘价高出78.6%。辉瑞持有该公司2.6%的股份。

早在2021年11月,辉瑞就与Biohaven达成战略合作,辉瑞出资3.5亿美元,以每股173美元的价格收了Biohaven2.6%的普通股。时隔不到半年,生物科技行情低迷,Biohaven也没躲过大跌。此交易辉瑞是以每股148.50美元(溢价33%)的现金收购Biohaven公司尚未被持有的所有流通股。这是今年到目前为止数额最大的交易。

新冠疫苗+药物的红利,让辉瑞重回全球跨国药企营收排名第一。辉瑞公司2021年年报亮眼:总营收812.88亿美元,同比增长95%。

一些投资者预计,由于未来几年辉瑞面临关键药物专利保护的损失,公司将进行更多的收购活动。

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